Conozca los detalles acerca de Morquio A
Morquio A es una enfermedad hereditaria poco común y progresiva causada por un defecto en un gen específico. Se trata un tipo de mucopolisacaridosis (MPS), la cual es una afección que interfiere en la capacidad de las células para procesar los desechos. Las personas con Morquio A no producen una cantidad suficiente de una enzima llamada GALNS en su cuerpo. La GALNS actúa dentro de las células para descomponer unas sustancias potencialmente perjudiciales llamadas glicosaminoglicanos (GAG). Si una persona carece de la GALNS o tiene una cantidad muy baja de esta enzima, los GAG se acumulan y dañan los tejidos, huesos y órganos.
Para confirmar el diagnóstico, el médico podría ordenar un análisis de orina que determina los niveles urinarios de GAG. También podría ordenar unas pruebas genéticas que determinan la actividad de la enzima GALNS presente en la sangre, o que ayuden a ofrecer una explicación más exacta de la causa genética del Morquio A.
Conéctese con BioMarin
Independientemente de que usted o su hijo hayan recibido el diagnóstico hace poco o de que usted ya esté viviendo con la enfermedad de Morquio A, podrá solicitar una llamada telefónica de un representante habla espanol de BioMarin que podrá ayudarle a encontrar la información y los recursos que necesite.
Un tratamiento exclusivo
VIMIZIM® (elosulfase alfa) es la primera y única terapia de reemplazo enzimático (TRE) indicada para tratar el síndrome de Morquio A. Está diseñada para ayudar a reponer la enzima GALNS, asi reducir los GAG y permitir que las células funcionen más normalmente.
Infusiones una vez por semana: VIMIZIM se administra una vez por semana en forma de infusión intravenosa (IV) que entra directamente al torrente sanguíneo. Cada infusión lleva de 3.5 a 4.5 horas como mínimo. Al comienzo usted recibirá las infusiones en un centro o consultorio médico; más adelante, y si su médico lo aprueba, podria recihirlas en su casa.
Cómo puede ayudar VIMIZIM
VIMIZIM mejora la resistencia medida según la prueba de caminata de 6 minutos (6MWT, por sus siglas en inglés). En esta prueba se determina la distancia que usted puede caminar durante 6 minutos; en otras palabras, por cuánto tiempo puede hacer esfuerzos físicos. Las pruebas de resistencia demuestran qué tan bien le funciona el cuerpo como un todo: desde el corazón y los pulmones hasta los huesos y los músculos.
En estudios clínicos, VIMIZIM ayudó a la mayoría de las personas a aumentar su resistencia medida según la 6MWT. Puesto que Morquio A afecta a cada persona de forma diferente, los resultados de su tratamiento con VIMIZIM serán específicos para usted.
Planifique para el futuro
Los signos, los síntomas y la severidad de Morquio A son distintos para cada persona. Además, ya que los síntomas podrían cambiar con el tiempo, es importante colaborar estrechamente con los proveedores de atención médica para planificar evaluaciones periódicas y elaborar un plan de manejo personalizado que adapte el tratamiento según la evolución de las necesidades.
Efectos secundarios
El tratamiento con VIMIZIM puede dar lugar a reacciones serias y severas, incluso reacciones alérgicas potencialmente mortales (anafilaxia), urticaria, hinchazón, tos, falta de aire y rubor.
Los efectos secundarios observados con más frecuencia durante las infusiones de VIMIZIM fueron fiebre, vómitos, dolor de cabeza, náuseas, dolor abdominal, escalofríos y cansancio. Estos no son todos los posibles efectos secundarios de VIMIZIM. Si tiene algún síntoma que le moleste o que no desaparezca, consulte con su médico.
BioMarin RareConnections™: apoyo poco común para
enfermedades raras
Si su médico le recetó VIMIZIM, BioMarin RareConnections es su punto de partida. Este programa ofrece una amplia gama de servicios de apoyo para productos. Entre otras cosas, le asignaremos un coordinador de casos experimentado que trabajará personalmente con usted para asesorarle con la cobertura de su seguro y sus opciones de asistencia y le ayudará a resolver sus necesidades particulares relacionadas con el tratamiento de BioMarin.
Comuníquese con BioMarin RareConnections™ por teléfono: 1-866-906-6100, o por correo electrónico:
support@biomarin-rareconnections.com.
INDICACIÓN
VIMIZIM® (elosulfase alfa) está indicado para pacientes que tienen mucopolisacaridosis de tipo IVA (MPS IVA; síndrome de Morquio A).
INFORMACIÓN IMPORTANTE DE SEGURIDAD
Durante las infusiones de VIMIZIM pueden presentarse reacciones alérgicas potencialmente mortales, llamadas anafilaxia. Los signos típicos de la anafilaxia son tos, sarpullido, opresión en la garganta, urticaria, rubor, cambios del color de la piel, baja presión arterial, falta de aliento, dolor de pecho y síntomas gastrointestinales como náuseas, dolor abdominal, arcadas y vómitos. Comuníquese con su médico o busque asistencia médica de inmediato si estos síntomas se producen durante las infusiones de VIMIZIM o posteriormente. Si usted tiene una enfermedad respiratoria, tal vez corra el riesgo de que su afección empeore repentinamente y quizás requiera una mayor vigilancia..
VIMIZIM es un medicamento de venta con receta médica. Antes de comenzar el tratamiento con VIMIZIM, es importante que hable de sus antecedentes de salud con su médico. Infórmele si tiene alguna enfermedad o está tomando otros medicamentos, y si le tiene alergia a algún medicamento. Además, dígale al médico si usted está embarazada o planeando un embarazo, o si es una madre lactante. Su médico determinará si VIMIZIM es adecuado para usted. Si tiene alguna pregunta o si desea obtener más información acerca de VIMIZIM, comuníquese con su médico.
Durante cualquier infusión de VIMIZIM puede producirse la anafilaxia, desde apenas 30 minutos después del comienzo de la infusión y hasta 3 horas más tarde, y aún en etapas tan tardías del tratamiento como en la infusión 47. Se han observado reacciones de hipersensibilidad ya a los 30 minutos después del comienzo de la infusión y hasta 6 días después.
El tratamiento con VIMIZIM puede dar lugar a reacciones graves y severas, incluso reacciones alérgicas potencialmente mortales (anafilaxia), urticaria, hinchazón, tos, dificultad para respirar y rubor. Antes de las infusiones de VIMIZIM, usted deberá recibir medicamentos como antihistamínicos para reducir el riesgo de reacciones. Si se produce una reacción, la infusión deberá realizarse más lentamente o suspenderse, y quizás se administre algún otro medicamento. Si se produce una reacción severa, deberá suspenderse de inmediato la infusión y administrarse un tratamiento médico adecuado.
Si tiene alguna enfermedad febril o respiratoria aguda en el momento de la infusión de VIMIZIM, quizás corra un mayor riesgo de presentar complicaciones potencialmente mortales a causa de las reacciones de hipersensibilidad. Si usted recibe aporte complementario de oxígeno o presión positiva continua en las vías respiratorias (CPAP), debe tener dicho tratamiento a su disposición durante su infusión en caso de que se le presente una reacción repentina o le dé somnolencia o sueño extremos por los antihistamínicos.
El proceso patológico natural de la MPS IVA puede dar lugar a lesiones en la médula espinal caracterizadas por dolor de espalda, entumecimiento y parálisis y pérdida de control de la vejiga y del intestino. Si presenta alguno de estos síntomas, comuníquese con su médico inmediatamente.
Los efectos secundarios observados con más frecuencia durante las infusiones de VIMIZIM fueron fiebre, vómitos, dolor de cabeza, náuseas, dolor abdominal, escalofríos y cansancio. Estos no son todos los posibles efectos secundarios de VIMIZIM. Hable con su médico si presenta algún síntoma que le moleste o que no desaparezca.
Llame a su médico para pedirle consejos sobre los efectos secundarios. Podrá notificar los efectos secundarios a BioMarin llamando al 1-866-906-6100, o a la FDA visitando www.fda.gov/medwatch o llamando al 1-800-FDA-1088.
Para obtener más información, llame a BioMarin RareConnections™ al 1-866-906-6100.
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